Die US-Behörden haben ein Medikament des Schweizer Pharmaherstellers Novartis zur Behandlung einer tödlichen Muskelkrankheit bei Kindern freigegeben. Die einmalige Gentherapie mit Zolgensma kostet 2,1 Millionen Franken. Damit ist es das teuerste Medikament aller Zeiten. Ist dieser Preis gerechtfertigt? Was ist neu? So soll Zolgensma funktionieren: In den Zellen defektes genetisches Material, das eine Krankheit hervorruft, durch die Kopie des richtigen, guten Gens ersetzen. Und die Patienten so heilen. Die Forschenden hoffen, mit Gentherapie eine Vielzahl von tödlichen Kinderkrankheiten, seltenen Bluterkrankungen und Erbkrankheiten besiegen zu können. Nach diesem Muster soll Zolgensma Kinder heilen, die an spinaler Muskelathropie leiden. Das ist eine tödliche Krankheit, die durch einen Gendefekt verursacht wird. Dabei werden die Muskeln so stark geschwächt, dass die erkrankte Person sich nicht mehr bewegen kann. Weil die Patienten schliesslich nicht mehr Schlucken oder Atmen ...

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